Лечение на цьолиакия: Близо ли сме до излекуване?

В: Постигнали ли са научните изследвания напредък към излекуване или лечение на цьолиакия?

До преди около 15 години фармацевтичните компании не проявяваха малък интерес към разработването на лекарства за целиакия, каза д-р. Алесио Фазано, директор на Центъра за изследване и лечение на целиакия в Масачузетската обща болница в Бостън. По това време изследователите знаеха, че за тези със заболяването консумацията на глутен – протеин, открит в пшеницата, ръжта и ечемика – причинява увреждане на тънките черва. Но те не разбраха как и защо глутенът има този ефект. И, д-р Фасано каза, че изглежда вече има прост начин за управление на цьолиакия: приемане на диета без глутен.

За изчислената 1 процент от хората които имат това автоимунно състояние, избягването на глутен в момента е единственият метод за осуетяване на увреждане на тънките черва и облекчаване различните симптоми на заболяванетокоето може да включва коремна болка, диария, запек, депресия, умора, главоболие, кожен обрив с мехури и желязодефицитна анемия.

Но консумацията на дори минимални количества глутен – само трохичка хляб от дъска за рязане, например – може да предизвика повторно симптоми и увреждане на червата. А поддържането на строга, доживотна безглутенова диета в свят, пълен със скрити съставки, съдържащи глутен, изисква постоянна бдителност и прави храненето навън, пътуването и ходенето на училище рисково и предизвикващо безпокойство, д-р. — каза Фасано.

В проучване, публикувано през 2014 г341 души с цьолиакия оцениха тежестта на управлението на състоянието си като по-лоша от тези, които са имали хроничен киселинен рефлукс или високо кръвно налягане, и подобни на тези, които са живели с диабет или бъбречно заболяване, което изисква диализа. Въпреки че се опитват да избягват глутена, колкото 30 процента от хората с целиакия все още имат симптоми, каза д-р. Елена Верду, професор по гастроентерология в университета Макмастър в Онтарио, Канада.

Безглутеновите храни също могат да бъдат по-скъпо отколкото техните аналози, съдържащи глутен, и много хора нямат достъп до подкрепата на диетолог, който да им помогне да планират балансирана диета без глутен, казва д-р. — каза Верду.

Тъй като става все по-ясно, че поддържането на диета без глутен не е нито проста, нито задоволителна за много пациенти с цьолиакия, изследователите също направиха скорошни крачки в разбирането как протича болестта. Сега разбираме „почти стъпка по стъпка похода, напредъка от момента, в който разграждате глутена до точката, в която унищожавате червата си“, д-р. — каза Фасано. “Цял свят се отваря по отношение на нови лечения.”

В момента има 24 потенциални терапии на различни етапи на развитие, според фондацията за целиакия. Тестваните са насочени към различни стъпки в пътя на заболяването, д-р. — каза Фасано. Някои ензими имат за цел да подобрят храносмилането на глутена, като го разграждат на по-малки, по-малко вредни фрагменти. Други подходи правят лигавицата на тънките черва по-малко пореста, така че е по-трудно за частично усвоения глутен да влезе в тялото. Други пък са насочени към имунната система, за да предотвратят увреждането на червата в отговор на глутена, д-р. — каза Фасано.

Ако се докажат безопасни и ефективни, тези потенциални терапии вероятно няма да бъдат лек за цьолиакия или „безплатен билет за консумация на високо съдържание на глутен“, но биха могли да смекчат ефектите от случайно ядене на малки количества. — каза Верду.

Като се има предвид това, те все още са вероятно поне няколко години да бъдат одобрени за употреба. „Дизайнът и одобрението на лекарства е наистина много дълъг път“, каза д-р. Верду, чиято клиника участва в няколко проучвания, но няма никакви финансови връзки с лекарствата.

От потенциалните терапии в процес на разработка, най-отдалечената – в момента се тества в a Фаза 3 опит – е лекарство, наречено ларазотид, което намалява порьозността на тънките черва и е обещаващо от по-рано изпитания. В най-добрия случай ларазотид може да бъде одобрен и пуснат на пазара в рамките на две до три години, каза д-р. Фасано, който е участвал в разработването на лекарството и има финансов интерес към него.

Но, добави той, за всеки пет или шест лекарства, тествани във фаза 3 изпитания, в крайна сметка ще бъдат одобрени само едно или две. Няколко други потенциални терапии сега са във фаза 2 изпитания; което може да бъде пет до шест години от пазара, Dr. — каза Фасано.

Цената на терапиите за целиакия ще варира. Лечението с ларазотид и храносмилателни ензими са сравнително евтини – те „струват цента за производството“, казва д-р. Фасано каза – но лекарствата, насочени към имунния или възпалителния отговор, биха били по-скъпи.

Подобни на ваксини терапии за цьолиакия, които биха научили имунната система да понася глутена, също се изследват, д-р. — каза Фасано. Той нарече този подход „свещения граал“, защото може да позволи на хората безопасно да консумират по-големи количества глутен. Изпитване от фаза 2 на една такава терапия беше прекратено през 2019 г защото изглеждаше неефективно. Все пак д-р. Фасано каза: “Ние имаме много надежди в този подход.”

С толкова много различни видове терапии в хода, Dr. Верду каза, че се надява в крайна сметка да има няколко лекарства, някои от които могат да се използват в комбинация, които да предложи на пациентите си с целиакия. И може би те могат да се окажат полезни за други автоимунни или възпалителни състояния, д-р. — каза Фасано. В едно скорошно проучваненапример, ларазотид изглежда помогна на шепа деца с Мултисистемен възпалителен синдром при децаили MIS-C. В момента лекарството се тества за тази цел в a Фаза 2 опит.